Medicamento que produce Hueso para Osteoporosis.
De acuerdo con los hallazgos de los fabricantes de fármacos, en los ensayos clínicos, Evenity aumentó sustancialmente la densidad ósea y previno las fracturas con mayor eficacia que los tratamientos disponibles.La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el martes un medicamento para la osteoporosis que representa el primer enfoque de tratamiento nuevo en casi dos décadas, una estrategia basada en una rara mutación genética en personas con huesos tan densos que nunca se rompen.
Alrededor de 10 millones de personas en los Estados Unidos tienen osteoporosis.
En todo el mundo, alrededor de 200 millones de personas tienen huesos frágiles; Una de cada tres mujeres y uno de cada cinco hombres sufrirán una fractura a causa de la osteoporosis, a menudo de la cadera o la columna vertebral.
Para muchos, la ruptura conduce a una espiral descendente de discapacidad.
Los tratamientos estándar, medicamentos llamados bifosfonatos, detienen la pérdida de hueso pero no lo construyen.
Las alternativas, la hormona paratiroidea y un derivado, forman hueso pero también lo descomponen, limitando el efecto terapéutico.
El nuevo medicamento, romosozumab (nombre de marca Evenity), desarrollado por Amgen en colaboración con la compañía farmacéutica belga UCB, restaura el hueso sin descomponerlo, según los hallazgos de dos grandes ensayos clínicos.
Se aprobó solo para mujeres posmenopáusicas con un alto riesgo de fractura y llevará una advertencia en su etiqueta que puede aumentar el riesgo de ataque cardíaco o accidente cerebrovascular, dijo la FDA.
"Este es un medicamento extraordinariamente importante", dijo el Dr. Richard Bockman, jefe del servicio endocrino del Hospital for Special Surgery en Nueva York. "Es un verdadero fármaco para la formación de huesos que aprovecha la biología subyacente de los huesos".
El Dr. Clifford J. Rosen, un experto en osteoporosis, dijo que el Dr. Clifford J. Rosen, experto en osteoporosis en el Instituto de Investigación del Centro Médico de Maine y miembro de un panel de la FDA que evaluó los datos.
Solo el 6 por ciento de aumento en la densidad ósea puede traducirse en una duplicación de la fuerza ósea, dijo el Dr. Bockman.
En los ensayos, los pacientes que tomaban los medicamentos observaron una reducción en las roturas, tanto en la columna vertebral como en las fracturas "clínicas": huesos rotos que el paciente nota, en lugar de, digamos, una vértebra colapsada descubierta solo en las radiografías.
En un estudio , se produjeron fracturas de la columna vertebral en 127 de los 2.046 pacientes que tomaron el nuevo medicamento, en comparación con 243 de los 2.047 que tomaron aldendronato, un medicamento más antiguo.
"Es un gran avance", dijo la Dra. Dolores Shoback, profesora de medicina y experta en osteoporosis en la Universidad de California en San Francisco.
Pero también hubo un pequeño e inesperado aumento de ataques cardíacos, accidentes cerebrovasculares y muertes súbitas en ese estudio: 50 de 2,040 pacientes, o el 2.5 por ciento, tomando Evenity, en comparación con 38 de 2,014, o el 1.9 por ciento, tomando aldendronate .
El efecto se observó en uno de los dos grandes ensayos clínicos, pero no en el otro.
La FDA dijo que estaba requiriendo la advertencia en un recuadro en la etiqueta del medicamento que decía que las personas que tuvieron un ataque cardíaco o un derrame cerebral no deberían usar el medicamento el año pasado.
Los médicos también deben considerar si prescribir el medicamento a pacientes con alto riesgo de ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares.
Los pacientes que tienen un ataque al corazón o un derrame cerebral mientras toman Evenity deben dejar de tomar el medicamento.
Los efectos secundarios pueden incluir dolor en las articulaciones y dolores de cabeza e irritación en el lugar de la inyección.
La agencia exige a la empresa que realice un estudio posterior a la comercialización de los riesgos cardiovasculares.
Es difícil saber qué hacer con el posible riesgo, dijo el Dr. Bart Clarke, profesor de medicina en la Clínica Mayo y presidente de la Sociedad Americana para la Investigación de Hueso y Minerales.
"Tal vez haya algo único en esos pacientes", dijo.
Amgen no reveló el precio en el momento de la aprobación y dijo que se divulgaría la próxima semana.
La uniformidad se dará como una inyección mensual. La hormona paratiroidea se administra como una inyección diaria, mientras que los medicamentos de la otra clase de tratamiento principal, los bifosfonatos, se toman como píldoras.
La nueva droga tiene una historia sorprendente.
En 1964, los investigadores comenzaron a estudiar un grupo inusual de pacientes afrikáners en Sudáfrica.
Eran altos y pesados, pero no gordos. En cambio, sus huesos eran grandes y densos.
Sus huesos crecieron tan profusamente que sus cabezas se distorsionaron: sus mandíbulas eran grandes y un crecimiento excesivo de hueso en sus cráneos chocaba con los nervios, a menudo causando sordera o parálisis facial.
Muchos tenían terribles dolores de cabeza. En algunos, los dedos índice y medio se fusionaron.
En 2001, los científicos informaron que todos estos efectos se debían a una única mutación genética.
El hallazgo llevó a los investigadores a comprender cómo el cuerpo controla la construcción de huesos.
Los huesos se encuentran en un estado de flujo constante, construido y descompuesto por el cuerpo.
En la osteoporosis, el equilibrio se rompe: se descompone más hueso del que se produce.
Las células óseas producen una proteína llamada esclerostina que detiene la producción de hueso y aumenta su descomposición.
La mutación genética en los pacientes con Afrikaner detiene la producción de esclerostina, por lo que sus cuerpos continúan formando huesos sin frenos.
Los científicos razonaron que si podían imitar la mutación bloqueando la esclerostina con un anticuerpo, las personas con osteoporosis deberían formar más hueso.
Una vez que aumenta la densidad ósea, los pacientes pueden dejar de tomar el medicamento bloqueador de la esclerostina y cambiar a un medicamento más antiguo para mantener el hueso nuevo.
Los estudios en animales fueron exitosos, al igual que los ensayos clínicos, que culminaron en dos estudios grandes en los que participaron más de 10,000 mujeres posmenopáusicas.
En un ensayo, se comparó Evenity con un placebo; en el otro, se comparó con un bifosfonato.
En ambos estudios, las mujeres que tomaron Evenity terminaron con más hueso y menos fracturas.
En enero, Evenity fue revisado por un comité asesor de la FDA, que votó 18 a 1 para su aprobación, pero pidió a Amgen que investigue más para comprender los posibles efectos secundarios cardiovasculares.
"Hay una gran necesidad de este medicamento, y hay una increíble cantidad de morbilidad y mortalidad con esta enfermedad", dijo el Dr. Frederick G. Kushner, cardiólogo de la Clínica del Corazón de Louisiana y miembro del panel, que votó para aprobar la droga.
El siguiente paso, dijo el Dr. Bockman, es que las compañías desarrollen píldoras para bloquear la esclerostina para que los pacientes no tengan que recibir inyecciones mensuales.
Puede que no sea fácil convencer a los pacientes para que tomen el nuevo medicamento.
Los expertos anticipan que se ofrecerá a los pacientes con mayor riesgo: aquellos que hayan sufrido una fractura grave, o que hayan tomado bifosfonatos y hormona paratiroidea, y que no hayan respondido o hayan experimentado efectos secundarios graves.
Sin embargo, con demasiada frecuencia, los pacientes de alto riesgo temen tomar medicamentos para prevenir fracturas.
Recuerdan historias de pacientes raros que tomaron bifosfonatos y tuvieron fracturas inusuales o deterioro de los huesos de sus mandíbulas.
"No recuerdan lo bueno, se están previniendo fracturas", dijo el Dr. Shoback. "Recuerdan algo terrible que alguien les dijo".
El Dr. Bockman también ha visto a estos pacientes, pero espera que al menos se les pueda convencer para que prueben la uniformidad.
"Esta es una muy nueva, gran nueva droga ", dijo. "Y es algo que realmente necesitamos".
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